A felfedezés új módszerek kifejlesztését segítheti elő az olyan fájdalmas betegségek tüneteinek enyhítésére, mint a vérzékenység, a cisztás fibrózis és a vakság örökletes változatai. A kutatóknak sikerült "megszerkeszteniük" egy beteg állat DNS-ét, amivel helyreállították az egészségét. Az egerek vérzékenységben szenvedtek, de mivel a genetikai eredetű betegségek közel egyharmadát egyetlen hibás gén okozza, sokkal több betegséget lehet majd kezelni ezzel a módszerrel.
A philadelphiai gyermekkórház kutatói kétlépcsős eljárással javították ki a genetikai hibát, amely gátolja a vérzékenységben szenvedőkben a véralvadást. Először egy "molekuláris szövegszerkesztőnek" nevezett enzimmel azonosították a génhibát és megnyitották a DNS-t, hogy szerkeszteni lehessen. Ezután egy egészséges gént helyeztek be pontosan a megfelelő helyre - számoltak be a kutatók a Nature folyóiratban megjelent cikkükben. A kezelés sikerrel járt, az állatok véralvadása közel normális szintre állt vissza. Sőt, a vizsgálat nyolc hónapjáig végig kitartott, és nem mutatkoztak mellékhatások.
A génterápia, vagyis a hibás gének kicserélése egészségesekre nem új ötlet, de a kutatók régóta próbáltak rájönni arra, hogyan lehet a jó gént beültetni a megfelelő helyre. Ha ugyanis nem megfelelő helyre helyezik be, az rák kialakulásához vezethet.
Dr. Katherine High, a kutatás vezetője elmondta, további kutatásokra lesz szükség ahhoz, hogy az eredmények alapján biztonságos és hatékony kezeléseket lehessen kifejleszteni vérszegénységre és más egygénes betegségekre, de a felfedezés ígéretes stratégiának tűnik a génterápiában.
