A biológiai terápia megváltoztatta számos krónikus betegség kimenetelét

Napjainkban világszerte kb. 350 millió pácienst kezelnek biológiai gyógyszerekkel, ezek a készítmények új reményt jelenthetnek számos nehezen kezelhető krónikus betegségben élő beteg számára. Bonyolult előállításuk és következményes magas áruk viszont korlátozhatja a terápiás hozzáférésüket.

Az orvostudomány már több mint száz éve felismerte, hogy a testünkben lévő fehérjék létfontosságúak az egészségünk megőrzésében. A fehérjék szerepet játszanak sejtjeink működésében, azok szerkezetéért és a bennük zajló folyamatokért is felelősek. Számos gyógyszerkutatás zajlik jelenleg is azért, hogy ezeket a molekulákat az orvostudomány szolgálatába állítsák, a gyógyászatban pedig egyre nagyobb hangsúlyt kap a belőlük készült, úgynevezett biológiai gyógyszerek használata.
Az élő szervezetekből kinyertfehérjetermészetű készítmények orvosi alkalmazása nem újkeletű az orvostudományban: ilyen módon állítják elő például a cukorbetegek számára elengedhetetlen inzulint, az influenzajárvány előtt kiosztott védőoltásokat, de számos daganatos és autoimmun betegség esetén használnak ilyen szereket. Biologikumoknak is hívják ezeket a fehérje természetű gyógyszereket, melyeket mesterségesen átprogramozott sejtek termelnek. Előállításuk során módosított géneket ültetnek valamilyen élő sejtbe, amellyel a kívánt fehérje termelésére ösztönzik azt, végül számos bonyolult lépést követően ezekből készítik el a kívánt gyógyszert. Jelenleg 350 millió embert kezelnek világszerte biológiai készítményekkel eredményesen: a biológiai gyógyszerek új reményt adhatnak például a sclerosis multiplexben, gyulladásos ízületi megbetegedésekben, rákban, Crohn-betegségben, cukorbetegségben és májgyulladásban szenvedő betegek számára.
A biológiai gyógyszerek előállítása jóval bonyolultabb a kémiai úton szintetizált szerekénél

A biológiai gyógyszerek előállítása jóval bonyolultabb a kémiai úton szintetizált szerekénél

A biológiai gyógyszerek a kémiai úton előállított szereknél sokkal nagyobb méretű molekulák: míg például a népszerű hazai, acetilszalicilsav hatóanyagú fájdalomcsillapító 21 atomból épül fel, a biológiai úton gyártott inzulin már 788 atomból áll; a még komplexebb antitestek akár 20 000 atomból is állhatnak. A nagyságrendi különbséget az alábbiakban is érzékeltethetjük: míg a hagyományos gyógyszermolekulák akkorák, mint egy akkumulátoros vitorlázó kisrepülő, addig a biologikum egy Airbus méretű utasszállító repülőgép lenne mellettük. Számos érv szól ezen szerek használata mellett. A biológiai terápiák célzottak, tehát a betegség általános, uniformizált kezelési módja helyett a betegséget kiváltó mechanizmusra hatnak. 2011-ben 650 új biologikumot fejlesztettek ki, a lendület pedig azóta sem hagy alább, száznál is több betegség kezelésére van már lehetőség az új terápiákkal.

Egyszeri és megismételhetetlen?

Az emberi szervezethez jobban illeszkedő, a kémiai hatóanyagoknál nagyobb specificitást mutató gyógyszerek előállításának magvan az "ára" - hiszen jóval összetettebb és bonyolultabb technológiát igényelnek. E mellett fehérje természetükből adódva szerkezetük heterogén. Ezeknek a készítményeknek bonyolult és költséges az előállítása. A kész biológiai gyógyszer minőségét emellett nem csak a gyártási folyamat, de a tárolás és a szállítás módja is jelentősen befolyásolhatja - mondta el John Milne, az Írországban működő National Institute for Bioprocessing Research and Training (NIBRT) képzési igazgatója. Hogy a fehérjék szerkezetét és működését milyen módon képes befolyásolni például a hőmérséklet, azt jól szemlélteti a forró serpenyőbe ütött tojás, amely rövid idő alatt teljes strukturális átalakuláson megy keresztül. Persze ennél sokkal kisebb hőmérsékleti eltérés is hatással van a molekulára, változásával pedig a belőle nyert készítmény is módosul - hangsúlyozta az igazgató.
Amikor egy-egy gyógyszer szabadalmi oltalma lejár, más gyógyszervállalatok is megkezdhetik annak gyártását, az előtanulmányokat felhasználva némileg alacsonyabb árú termékkel előrukkolva. A kémiai úton előállított gyógyszerkészítményekről lehetséges tökéletes másolatokat készíteni, ezeket "generikumoknak" vagy generikus gyógyszereknek nevezzük.
Míg a kis molekulájú, kémiai úton előállított gyógyszerek esetén a meglévő "receptet" követve tökéletes másolatok hozhatóak létre, a jelenlegi tudásunk szerint lehetetlen két teljesen megegyező szerkezetű biologikum megalkotása. Az ebben rejlő kihívásokat a következő cikkünkben taglaljuk.
Irodalom:
  1. Sekhon BP, Saluja V. Biosimilars: an overview. Biosimilars. 2011; 1: 1-11.
  2. Guildford-Blake R, Strickland D. Guide to biotechnology 2008. Biotechnology Industry Organization. Elérhető: http://www.bio.org/sites/default/files/ BiotechGuide2008.pdf. Megnyitva: 2016. augusztus 1.
  3. EuropaBio. Guide to biological medicines. A focus on biosimilar medicines. October 26,2011. Elérhető: http://www.europabio.org/guide-biological- medicines-focus-biosimilar-medicines. Megnyitva: 2016. augusztus 1.
  4. Schellekens H. Biosimilar therapeutics - what do we need to consider?.NDT Plus. 2009; 2(suppl 1): 127-36.
  5. Rader RA. (Re)defining biopharmaceutical. Nature Biotech. 2008; 26: 743-51.
  6. International Alliance of Patients' Organizations (IAPO). Briefing paper on biological and biosimilar medicines. 2013. Elérhető: https://www.iapo.org.uk/ sites/ default/files/files/IAPQ%20Briefing%20Paper.pdf. Megnyitva: 2016. augusztus 1.
  7. Mellstedt H, Niederwieser D, Ludwig H. The challenge of biosimilars. Ann Oncol. 2008; 19: 411-9.
  8. Kumar R, Singh J. Biosimilar drugs: current status. Int J App Basic Med Res.

Értékelje a cikket!

Hogy érzed magad? Országos eredmény megtekintése >>
Hogy érzed magad?
Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!
Milyen most a lelkiállapotod?
Letargikus vagyok
Kissé magam alatt vagyok
Kiegyensúlyozott vagyok
Jókedvű vagyok
Majd kiugrom a bőrömből
Hogy érzed magad?
Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!
Hogy érzed most magad fizikailag?
Teljesen hulla vagyok
Voltam már jobban is
Átlagos formában vagyok
Jól vagyok
Kirobbanó formában vagyok
Hogy érzed magad?
Lelkiállapot
Fizikai állapot
Legjobban:
Legrosszabbul:
További cikkek
Szóljon hozzá Ön is és olvassa el mások hozzászólásait

Humánmeteorológia

Humanmeterológia szolgaltatója

Fronthatás:
Hidegfront

Maximum:
+10, +16 °C
Minimum:
+7, +13 °C

Hazánkban hétfon délelőtt az erősen felhős ég mellett többfelé várható eső, záporeső.

Egészséget befolyásoló hatások:
gyenge

Részletes adatok és előrejelzés

Tekintse meg az időjárási frontokat!Térképezze fel a pollen adatokat!

Kövesse a Házipatikát:

GyógyszerekGyógyszerkereső
GyógyszerHatóanyag