Humán embrionális őssejteket tesztelnek gyógyító eljárásként egy vakságot okozó öröklött szembetegségben, a Stargardt-szindrómában - ez lesz a második ilyen jellegű klinikai vizsgálat, amelyet engedélyezett az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA).
A humán embrionális őssejtek terápiás alkalmazása nagyon ígéretesnek látszik a rák, különböző idegrendszeri megbetegedések, például a Parkinson-kór kezelésében, vagy a fiatalkori cukorbaj és súlyos sérülések gyógyításában. Ugyanakkor az embrionális őssejtek alkalmazása komoly etikai aggályokat vet fel, mivel kinyerésük emberi embrióból történik. Az FDA októberben a Geron Corp. nevű cégnek engedélyezte a humán embrionális sejtekkel való kezelés klinikai tesztelését gerincsérült betegeknél.
A Stargardt-féle betegségben (Stargardt makula-disztrófia) az ideghártya (retina) külső rétege, a pigmenthámja (RPE) pusztul el, amely sokoldalú feladatai révén kulcsszerepet tölt be a látás mechanizmusában és a neuroretina működő- és életképességének fenntartásában a benne lévő látóidegsejtekkel együtt. A betegség első tünetei igen korán, hatéves kor körül jelentkezhetnek homályos látással, szürkületi vaksággal, s a páciensek kamaszkorra elveszíthetik a látásukat. A jelenleg gyógyíthatatlan betegségben az Egyesült Államokban 25 ezer ember szenved.
A kaliforniai Advanced Cell Technology (ACT) biotechnológiai cég már sikerrel kipróbálta a módszert egereken és patkányokon, amelyeknél rengeteg új PRE-sejt képződött.
"Százszázalékos javulást értünk el a patkányoknál és majdnem normális funkciót az egereknél, miközben az eljárásnak nem voltak mellékhatásai" - hangsúlyozta Robert Lanza, az ACT vezető tudósa.
Az FDA engedélye alapján most megkezdődhet a klinikai vizsgálatok I. fázisa, amelyben 12 felnőtt páciens vesz részt. A cég a lombikbébi eljárások során megmaradt embriókból nyeri az őssejteket: egyetlen sejtet vesz ki akkor, amikor a kezdemény mindössze nyolc sejtből áll. Ezt a módszert gyakorta alkalmazzák klinikusok, amikor genetikai betegségben szenvedő szülők magzatát vizsgálják, hogy kiderítsék, egészséges-e az embrió.
Az RPE-sejtekké transzformált embrionális őssejteket a Stargardt-betegség előrehaladott formájában szenvedő pácienseknek ültetik be. A beültetéstől nem várják a betegek látásának visszatérését, mivel a vizsgálatok elsődleges célja az eljárás biztonságosságának tesztelése lesz. A későbbiekben a vizsgálatokba fiatalabb betegeket is bevonnak, hogy kiderítsék, megelőzhető-e esetükben a vakság.
A nagy teljesítményű képalkotó eljárásoknak köszönhetően az orvosok valós időben követhetik nyomon a sejtek útját a szemben. Az eljárás eredményessége hat héten belül derül ki.
A cég kérvényezte az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság engedélyét egy szélesebb körben elvégzett klinikai vizsgálatra is, amelyben időskori makuladegenerációban (az ideghártya éleslátásáért felelős területének az elfajulása) szenvedő betegeket vonnának be: Az Egyesült Államokban és Európában 30 millió embert érint ez a kórkép.
