A 13 éves, leukémiás Alyssán korábban sem a kemoterápia, sem a csontvelő-átültetés nem segített. De miután génszerkesztéssel módosított T-sejteket kapott egy donortól, hat hónapja nincs jele a leukémiájának – írta meg a The Guardian.
Megváltoztatták a genetikai kódot
Az új kezelés során egy egészséges donorból T-sejteket gyűjtöttek, majd úgynevezett alapszerkesztéssel megváltoztatták a genetikai kódjukat annak érdekében, hogy el tudják pusztítani a leukémiás T-sejteket. A változtatásokkal egyúttal azt is biztosították, hogy a donorsejtek ne vegyék célba egymást vagy az egészséges sejteket.
Újabb remény a rákbetegeknek
A fiatal lánnyal foglalkozó londoni orvoscsoport újabb tíz, a hagyományos terápiákat kimerítő, T-sejtes leukémiával élő páciensen próbálná ki a kezelést. Ha ezek a kísérletek is sikerrel zárulnak, akkor a folytatásban a génszerkesztett sejteket más típusú leukémiában vagy egyéb súlyos betegségben szenvedő betegek is megkaphatnák.
Waseem Qasim immunológus, a projekt egyik vezetője az eddigi legkifinomultabb génszerkesztési technológiának nevezte kísérletüket. Az eredményeket az Amerikai Hematológiai Társaság gyűlésén ismertette, New Orleansban.
