Forradalmi újítás mentette meg a leukémiás lány életét

A 13 éves, leukémiás Alyssán korábban sem a kemoterápia, sem a csontvelő-átültetés nem segített. De miután génszerkesztéssel módosított T-sejteket kapott egy donortól, hat hónapja nincs jele a leukémiájának – írta meg a The Guardian.

A T-sejtes leukémia a rák egy olyan típusa, amely a T-sejtekként ismert fehérvérsejt-csoportot támadja meg. A rák következtében ezek a sejtek nem fejlődnek megfelelően, és túl gyorsan szaporodnak, kiszorítva a normális vérképző sejteket. A hagyományos kezelés része a csontvelő-átültetés és a kemoterápia.

Megváltoztatták a genetikai kódot

Az új kezelés során egy egészséges donorból T-sejteket gyűjtöttek, majd úgynevezett alapszerkesztéssel megváltoztatták a genetikai kódjukat annak érdekében, hogy el tudják pusztítani a leukémiás T-sejteket. A változtatásokkal egyúttal azt is biztosították, hogy a donorsejtek ne vegyék célba egymást vagy az egészséges sejteket.

Újabb remény a rákbetegeknek

A fiatal lánnyal foglalkozó londoni orvoscsoport újabb tíz, a hagyományos terápiákat kimerítő, T-sejtes leukémiával élő páciensen próbálná ki a kezelést. Ha ezek a kísérletek is sikerrel zárulnak, akkor a folytatásban a génszerkesztett sejteket más típusú leukémiában vagy egyéb súlyos betegségben szenvedő betegek is megkaphatnák.

Waseem Qasim immunológus, a projekt egyik vezetője az eddigi legkifinomultabb génszerkesztési technológiának nevezte kísérletüket. Az eredményeket az Amerikai Hematológiai Társaság gyűlésén ismertette, New Orleansban.