A koleszterin, valamint a vérzsírok magas szintje komoly egészségügyi kockázatot jelent, hiszen mindkettő megemeli a szív- és érrendszeri betegségek, valamint a szívroham és stroke kialakulásának esélyét. Márpedig ezek mind vezető halálokok a fejlett országokban, ezért orvosok régóta dolgoznak azon, hogy minél korszerűbb módszereket találjanak a koleszterin és vérzsír szintjének szabályozására, illetve csökkentésére.
A gyógyszeres terápia mellett az utóbbi néhány évben kísérleti jelleggel többeket kezeltek injekciókkal. Ám ezek meglehetősen drágák, illetve az oltásokat bizonyos időközönként (néhány hetente vagy évente) ismételni kellett. Az amerikai Verve Therapeutics nevű vállalat, amely kifejezetten a szívbetegségek gyógyítására fejleszt új módszereket, most viszont egy olyan vakcinával rukkolt elő, amelyből egyetlen adag is elegendő lehet ahhoz, hogy csökkentse a betegek koleszterin- és vérzsírszintjét. "Ez végleges gyógymódot jelenthetne a szívbetegségekre" - húzta alá a felfedezés jelentőségét a The New York Times -nak dr. Michael Davidson, egy szívspecialista, aki nem vett részt a projektben.
Két gént kell blokkolni
És hogy pontosan hogyan hat az oltóanyag? A kutatók már korábban rájöttek, hogy két gént kell megcélozniuk a megfelelő eredmények eléréséhez. A PCSK9 nevű gén felelős az LDL koleszterin szabályozásáért, az ANGPTL3 pedig a triglicerid, a vérzsírok egy fajtájáért. Mindkét gén a májban aktív, itt termelődik mind a koleszterin, mind a triglicerid. Az volt a feltevésük, hogy ha sikerül blokkolni ezt a két gént, akkor jelentősen leeshet mindkettő szintje. Ezt pedig arra alapozták, hogy korábbi vizsgálatokból kiderült, azoknál az embereknél, akiknél valamilyen mutáció folytán nem működött ez a két gén, minimális volt a szívbetegségek kialakulásának aránya.
Az általuk kifejlesztett RNA-oltás egy génszerkesztő örökítőanyagból áll, amelyet parányi lipidgömbök vesznek körbe, hogy a véráramban biztonsággal elérjenek a májba. Itt aztán egyfajta genetikai radírként kezd működni, mivel átírja a két célba vett gén szekvenciájának egyetlen elemét, ennyi elég is, hogy blokkolja a hatásukat. Az oltást egyelőre 13 majmon tesztelték - nagy sikerrel. Mindegyikük esetében hatásosnak bizonyult ez a génterápia, az LDL koleszterin szintje átlagosan 59 százalékkal redukálódott két héten belül, míg a triglicerid esetében 64 százalékos csökkenésről számoltak be.
Az eredmények tehát igen biztatóak, a kutatócsapat reményei szerint hamarosan embereken is elkezdődhetnek a klinikai tesztek. Azonban hangsúlyozzák, hogy még néhány évbe beletelhet, mire forgalomba kerülhet az oltóanyag, hiszen vizsgálniuk kell a lehetséges mellékhatásokat is, amelyekre jelen tesztnél nem tértek még ki. Mindenesetre elképzelésük szerint a jövőben kötelező vagy ajánlott oltásként kapnák meg a fiatalok ezt a génterápiás kezelést, ezzel pedig néhány évtizeden belül jelentősen lecsökkenhetne a szívbetegségekben szenvedők és elhunytak száma.
