A teljes emberi génállományt átvizsgálva 273 olyan gént találtak amerikai kutatók, amelyek segítenek a humán immunhiányt okozó vírusnak (HIV) megfertőzni a sejteket. A támadási pontok azonosítása azért fontos, mert ezáltal lehetőség nyílik célzott gyógyszerek kifejlesztésére.
Az érintett, fehérjéket kódoló gének listája a Science című tudományos folyóirat legfrissebb számában vált először nyilvánossá. Egyes gyógyszercégeknél ez a lista már korábban elkészült, de nem tették közkinccsé - mondta Stephen Elledge kutatásvezető, a bostoni Harvard Medical School munkatársa.
A HIV mindössze kilenc génből áll, ezért más vírusokhoz hasonlóan áldozatának sejtjeit használja fel saját szaporodására. Kilenc génjét és az általuk kódolt 15 fehérjét csak arra használja a vírus, hogy hozzákötődjön a célba vett sejthez, bejusson a magjába és rákapaszkodjon az ott lévő DNS molekulára. Innentől kezdve magát a sejtet fogja be "vírusgyárként", amely addig termeli az újabb és újabb víruskópiákat, míg el nem pusztul. A megsokszorozódott vírusok ezután további sejteket támadnak meg az emberi szervezetben.
Az eddig piacon lévő mintegy húsz szer e folyamat valamely pontján avatkozik be. A jelenlegi gyógyszerek nem tudják teljesen visszaszorítani a vírust, amely ráadásul egy idő után ellenállóvá is válik velük szemben. Elledge csoportja új módon közelíti meg a gyógyítást: nem a támadó vírust veszi célba, hanem az ember genetikai állományában keresi azokat a pontokat, ahol a fertőzés folyamata megállítható.
Egy új módszert, az úgynevezett kis interferáló RNS (siRNS) módszerét alkalmazták. A mindössze 20-30 bázispárból álló rövid RNS-szakasz génelcsendesítést idéz elő, azaz segítségével egyenként kapcsolhatóak ki a gének. A DNS-molekula egy kód. E kód információja alapján képződik egy nagyon hasonló molekula, az RNS (ribonukleinsav), ez a folyamat az átírás. A DNS-ben található génről átírt RNS-molekula egy konkrét fehérje képződéséért felelős. A biológiai folyamatokban már ezek a fehérjék vesznek részt.
Az siRNS módszerével célirányosan vehetnek célba egy-egy gént a kutatók. Ily módon akár egyenként szedhetik ki a géneket egy sejtből és vizsgálhatják működését. Ezt tette Elledge csoportja az emberi genom 21 ezernél több génjével. Majd minden egyes olyan sejttel, melyből éppen kivettek egy gént, "összehozták" a vírust és várták, hogyan sikerül a módosított sejtben sokszorozódnia. A megtalált 273 gén többségéről eddig senki sem feltételezte, hogy köze lenne az AIDS-hez.
A jelenlegi, közvetlenül a vírust támadó szerek helyett a jövőben a megfertőzött ember fehérjéit vehetik célba a gyógyszerekkel. Így a velük szemben kialakuló rezisztencia veszélye csökken.
