Kutatók már olyan transzgénikus nyulat is létre tudtak hozni, amely a tejben termeli az emberi VIII-as véralvadási faktort. Noha mindez egy állattenyésztési kutatás ?mellékterméke?, az eredmény a hemofília kezelésének szempontjából is figyelemre méltó.
Bár genetikailag módosított állatokat a többség nem szeretne tányérján látni, háziállatként már jobban elfogadjuk ezeket. Ilyen például az Egyesült Államokból útjára induló zebrahal, amely már sok helyen elterjedt. A transzgénius állatoknak komoly haszna is lehet, hiszen alkalmasak betegségmodellek létrehozására, gének, szabályozó régiók, génfunkciók, fehérjék vizsgálatára és termeltetésére is. Ezek betegségek gyógyítását, kezelését teszik könnyebbé, hatékonyabbá ? emeli ki Hoffmann Orsolya Ivett, aki a Szent István Egyetemen Állattenyésztés Tudományi Doktori Iskolájában készített doktori értekezést a transzgénikus nyulak előállításáról.
Munkájában fejti ki, hogy mivel a rágcsálók kevésbé hasonlítanak az emberhez, ezért mostanában egyre elterjedtebbek a nyúl, sertés, juh, szarvasmarha modellek, amelyek sokkal jobb közelítést adnak fiziológiai, anyagcsere és élettartam szempontjából is. Kifejlesztettek már transzgénikus sertéseket az Alzheimer-kór, a cisztás fibrózis, valamint juh modellt a Huntington-kór vizsgálatára is.
Az Állattenyésztés Tudományi Doktori Iskola gödöllői laboratóriumában rekombináns fehérjék termeltetésére hoztak létre transzgénikus nyúl vonalakat, az általuk termelt fehérjék pedig farmakológiai szempontból fontosak. Különösen a hemofília-A betegség kezelésénél van ennek nagy jelentősége, ugyanis az ebben szenvedők nem képesek aktív VIII-as véralvadási faktor termelésére. Számukra csak a tisztított és koncentrált vérplazma, illetve az emberi sejtkultúrában termelt gyógyhatású fehérje jelent megoldást. A kutatók viszont olyan transzgénikus nyulat hoztak létre, amely a tejben termeli az emberi VIII-as véralvadási faktort. Ennek továbbfejlesztése és alkalmazása komoly előrelépést jelenthet a hemofília kezelésében.
