Mi a különbség a hagyományos és a biológiai gyógyszerek között? Mit kell tudni a generikus és az úgynevezett biohasonló készítményekről? Minderre neves előadóktól – Dr. Boér Katalin onkológus és Prof. Dr. Illés Árpád hematológus szakorvosoktól – kaphattak választ mindazok, akik részt vettek a Magyar Újságírók Országos Szövetsége Egészségügyi Szakosztálya kerekasztal beszélgetésén.
A gyógyító munkát ma már számos olyan újfajta készítmény segíti, amely forradalmasította a rosszindulatú daganatos és vérképzőszervi betegségek kezelését. Az említett készítmények részben úgynevezett biológiai – fehérje alapú – gyógyszerek, részben pedig kismolekulák, amelyek a daganatos sejt ciklusszabályozását képesek befolyásolni. Ezek révén már nem csak néhány hónappal tudják meghosszabbítani a betegek életét, hanem sok esetben véglegesen meg is tudják őket gyógyítani. Sajnos e modern terápiák ára igen magas – akár több millió forintba is kerülhet egyetlen havi kúra –, ezért a betegek jelenleg csak egyedi méltányossági kérelem alapján férhetnek hozzá ezekhez a kezelésekhez. Nagyrészt anyagi megfontolások vezettek a követő gyógyszerek gyártásához, melyek az eredeti hatóanyagát tartalmazó "másolatok". Amikor egy készítmény szabadalmi és adatvédelmi időszaka lejár, a követő gyártó felhasználhatja az eredeti hatóanyagot egy új készítményben, más néven generikumban. S mivel nem kell elvégeznie a klinikai és preklinikai vizsgálatok sorát, az eredetinél sokkal olcsóbban tudja forgalomba hozni a gyógyszert, így a társadalomnak kevesebbet kell fizetnie ezekért - magyarázta Dr. Illés Árpád tanszékvezető egyetemi tanár.
Mik azok a biológiai másolatok?
A biológiai gyógyszerek előállítása azonban sokkal bonyolultabb, mint a hagyományos kémiai szereké – mutatott rá Illés professzor. Ezek nagy molekulájú anyagok – legtöbbször fehérjék –, amelyeket ma az ipar nagy mennyiségben képes előállítani különböző biotechnológiai módszerekkel. Számos élő szervezetből előállított, vagy abból származó gyógyszerünk van: gondoljunk csak a védőoltásokra, az inzulinokra, a vörös- és fehérvérsejtek növekedését serkentő faktorokra, vagy a vérzékenységben (hemofíliában) szenvedő betegek számára életmentő véralvadási faktorokra. Az onkológiában és az onko-hematológiában ma már célzott monoklonális antitesteket alkalmaznak a daganat felszínén, vagy sejtjeiben lévő bizonyos specifikus antigének ellen. Ezeket a készítményeket ciklusonként, általában hagyományos kemoterápiával kombináltan kapják a betegek hónapokig, vagy akár évekig is - magyarázta a szakember.
A biológiai szerek nem csak a méretüket, hanem komplexitásukat tekintve is igen eltérőek. A kismolekulák szerkezete teljesen ismert, míg a makromolekulák heterogén struktúrák. Szemben a kis molekulájú kémiai anyagokkal, a makromolekulák pontos térbeli szerkezetét a legmodernebb módszerekkel sem tudjuk pontosan meghatározni. Így a generikus gyógyszerek legfontosabb jellemzőjét – azt, hogy a hatóanyag pontosan ugyanaz az eredeti és a követő molekulában – a biológiai követő hatóanyagok esetén nem tudjuk bizonyítani. Ezért bevezették a biohasonló készítmények fogalmát (biosimilar medicines), ami azt jelenti, hogy az eredetihez hasonló hatású molekuláról van szó, ám nem bizonyítható, hogy annak térbeli szerkezete megegyezik az eredetiével. Mindebből az következik, hogy a biohasonló szerek hasonlóságát, hatásosságát és biztonságosságát széleskörű összehasonlító vizsgálatokban kell igazolni.
Cél a betegek biztonsága
Dr. Boér Katalin onkológus és belgyógyász főorvostól, a fővárosi Szent Margit Kórház Onkológiai Osztály vezetőjétől megtudhattuk, hogy az onkológiában már használatosak egyes biohasonló készítmények. Ezek az úgynevezett kolóniastimuláló szerek, amelyek jóval egyszerűbb – és olcsóbb – fehérjemolekulák, mint az Illés professzor által említett monoklonális antitestek. Azt, hogy egy adott biológiai terápia eredeti, vagy biohasonló molekuláját kapják a betegek, nem az orvos, hanem az egészségbiztosító dönti el. Tekintettel arra, hogy e készítmények immunválaszt, például anafilaxiás, vagy helyi infúziós reakciót idézhetnek elő – tette hozzá Boér főorvosnő –, a biológiai gyógyszereket lehetőség szerint nem váltogatják a klinikusok, hiszen a betegellátás legfontosabb szempontja a betegek biztonsága.
