Hajlamosak vagyunk azt hinni, hogy a ma hallott hírben szereplő gyógyszer néhány héten belül már a patikák polcain is lesz, azonban a folyamat - amíg az ígéretes molekulából hatékony és biztonságos gyógyszer lesz - a legjobb esetben is évekig tart. Az innovatív, vagyis okosgyógyszerek fejlesztésének folyamatát az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesülete 2013-as fehér könyve alapján ismertetjük.
A gyógyszeripari kutatás-fejlesztés (K+F vagy angol rövidítéssel R&D) alaposan átalakult az utóbbi időben. Pár évtizede még az volt jellemző, hogy minden közepes vagy annál nagyobb méretű cég saját erőforrásait felhasználva kutatott lehetséges gyógyszermolekulák után, addig mára ezen a területen is megjelentek a "tech" világában ismerős "startup" cégek, akik egy-egy molekula kifejlesztésére jönnek létre. Tőlük veszik meg aztán a nagyobb cégek a szabadalmi jogokat, és ők végzik a további, úgynevezett klinikai vizsgálati fázisokat. Ma legalább húsz-huszonötezer ilyen, jellemzően biotechnológiai profilú vállalkozás kutat új potenciális gyógyszerek után. Ezek a cégek természetesen nem keveset költenek a kutatásokra, az anyagiak forrását jellemzően kockázati tőkebefektetőktől, EU-s és nemzeti pályázati forrásokból, ösztöndíjakból biztosítják. Általában az úgynevezett preklinikai fázisig fejlesztik a hatóanyag-jelölteket, azaz emberi (humán) kipróbálásra még nem kerül sor. Azonban már itt is nagy a lemorzsolódás: statisztikai adatok szerint 10 ezer potenciális vegyületből a preklinikai fázisig mindössze 250 jut el. És ebből a kétszázötvenből átlagosan csak egy végleges termék lesz. Látható hát, hogy hiába a biztató hírek sokasága, a rengeteg K+F cég, kevés igazi gyógyszer lesz a hatalmas befektetésekből.
A gyógyszerjelöltek vizsgálatai
Az ígéretesnek talált molekulákat először laboratóriumban (in vitro) tesztelik, majd pedig élő szervezetek felhasználásával (in vivo) kísérleteket végeznek. Ha a vegyület ezekben hatásosnak tűnik, csak ekkor kerülhet sor a még hosszadalmasabb klinikai vizsgálatokra, amelyek három fázisból állnak. Az I. fázisú klinikai vizsgálatban 20-50 egészséges emberen tesztelik a készítményt, a II. és III. fázisú vizsgálatok betegeken, valós klinikai körülmények között, világszerte sok centrumban zajlanak. Ezeket a vizsgálatokat a megfelelő szervezeteknél kötelező regisztrálni és hozzá az engedélyeket beszerezni. Az eredményeket bárki nyomon követheti, a vizsgálat befejeztével pedig azokat kötelező orvosi szaklapokban publikálni. Ezek után következik a gyógyszer törzskönyvezése, majd pedig az egyes országokban történő befogadása.
S hogy mennyibe kerül mindez? A III. fázisú, utolsó kutatási klinikai vizsgálat költsége 30-50 millió dollár (7-15 milliárd forint), a teljes fejlesztés 1 és 12 milliárd USD, azaz 200-2800 milliárd forint anyagi forrást igényel!
Az idő pénz
Az anyagiakon kívül rendkívül sok időt is igénybe vesz a gyógyszerek fejlesztése. Általában elmondható, hogy a klinikai fázisig 3-6 év alatt jutnak el a kutatók. Az embereken végzett kísérletek a rendkívül bonyolult szabályozás és az eredmények nagyon gondos kiértékelése miatt még ennél is több időt, akár 6-7 évet is igénybe vehetnek.
Ha már bebizonyosodott, hogy a vegyület valóban hatásos, és képes valamilyen betegség kezelésében költséghatékony megoldást nyújtani, már "csak" egy-két további év telik el a szükséges hatósági engedélyek beszerzésével, amíg piacra kerülhet a kész gyógyszer. Innen kezdődik a gyártó újabb köre, hogy az igencsak drága gyógyszert minél több ország befogadja, azaz felhasználását a társadalombiztosítás terhére engedélyezze. Így a teljes folyamat akár 10-15 évet is igénybe vehet, azaz ha holnap valamilyen megdöbbentően hatékony új szerről hallunk, akkor még jó esetben is 3-5 évet kell várnunk arra, hogy a patikákban beszerezhessük.
