Tavaly rekordszámban javasolták új gyógyszerek engedélyezését ritka betegségekre
Az Európai Gyógyszerügynökség 2014-ben rekordszámban javasolta olyan új, innovatív gyógyszerek forgalomba hozatali engedélyének megadását, amelyek a ritka betegségekben szenvedőknek segítenek. A tavaly befogadásra javasolt 82 készítményből 17 volt ilyen. Köztük van az első olyan gyógyszer, amellyel kezelhető a Duchenne-izomsorvadás, valamint az a készítmény is, amely a Günther-kór esetén alkalmazható. Olyan gyógyszer is megjelent az elmúlt évben, amely egy vaksághoz vezető ritka szembetegség, az úgynevezett limbális őssejthiány kezelésére használható. 
A daganatterápia területén 8 új gyógyszer jelent meg, ezek közül több is a ritka, nehezen kezelhető karcinómák terápiájában alkalmazható. Olyan készítmény is van, amely a specifikus mutációval járó melanóma célzott kezelését teszi lehetővé. Általánosságban elmondható, hogy tavaly az új aktív hatóanyagok száma ugrott meg: minden második gyógyszerbe olyan új hatóanyag került, amely korábban a klinikai gyakorlatban egyáltalán nem volt használatos. Az új, innovatív gyógyszerek jelentősége azért is nagy, mert olyan betegségeknél alkalmazhatóak, amelyek korábban egyáltalán nem voltak kezelhetők. A ritka betegségek gyógyszereinél (orphan drugs) az Európai Gyógyszerügynökség tudományos bizottsága gyakran felgyorsított értékelési eljárásokat alkalmaz annak érdekében, hogy az érintettek számára hamarabb legyenek elérhetőek az új típusú terápiás készítmények. Ilyen esetben a
kérelmezőnek bizonyítania kell a nem-klinikai és klinikai összefoglalásokban, hogy miért nem lehetséges a teljes dokumentáció benyújtása, illetve igazolnia kell a szóban forgó gyógyszert illetően az előny/kockázat arányt. A gyorsított eljárásnak köszönhetően az idiopátiás tüdőfibrózis gyógyszeres kezelése válik hazánkban is hamarosan elérhetővé.
