Humán embrionális őssejtekkel kezelik a vakságot okozó szembetegséget

Kövesse a HáziPatika Facebook oldalát!

Humán embrionális őssejteket tesztelnek gyógyító eljárásként egy vakságot okozó öröklött szembetegségben, a Stargardt-szindrómában - ez lesz a második ilyen jellegű klinikai vizsgálat, amelyet engedélyezett az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA).

A humán embrionális őssejtek terápiás alkalmazása nagyon ígéretesnek látszik a rák, különböző idegrendszeri megbetegedések, például a Parkinson-kór kezelésében, vagy a fiatalkori cukorbaj és súlyos sérülések gyógyításában. Ugyanakkor az embrionális őssejtek alkalmazása komoly etikai aggályokat vet fel, mivel kinyerésük emberi embrióból történik. Az FDA októberben a Geron Corp. nevű cégnek engedélyezte a humán embrionális sejtekkel való kezelés klinikai tesztelését gerincsérült betegeknél.

A Stargardt-féle betegségben (Stargardt makula-disztrófia) az ideghártya (retina) külső rétege, a pigmenthámja (RPE) pusztul el, amely sokoldalú feladatai révén kulcsszerepet tölt be a látás mechanizmusában és a neuroretina működő- és életképességének fenntartásában a benne lévő látóidegsejtekkel együtt. A betegség első tünetei igen korán, hatéves kor körül jelentkezhetnek homályos látással, szürkületi vaksággal, s a páciensek kamaszkorra elveszíthetik a látásukat. A jelenleg gyógyíthatatlan betegségben az Egyesült Államokban 25 ezer ember szenved.

A kaliforniai Advanced Cell Technology (ACT) biotechnológiai cég már sikerrel kipróbálta a módszert egereken és patkányokon, amelyeknél rengeteg új PRE-sejt képződött.
"Százszázalékos javulást értünk el a patkányoknál és majdnem normális funkciót az egereknél, miközben az eljárásnak nem voltak mellékhatásai" - hangsúlyozta Robert Lanza, az ACT vezető tudósa.
Az FDA engedélye alapján most megkezdődhet a klinikai vizsgálatok I. fázisa, amelyben 12 felnőtt páciens vesz részt. A cég a lombikbébi eljárások során megmaradt embriókból nyeri az őssejteket: egyetlen sejtet vesz ki akkor, amikor a kezdemény mindössze nyolc sejtből áll. Ezt a módszert gyakorta alkalmazzák klinikusok, amikor genetikai betegségben szenvedő szülők magzatát vizsgálják, hogy kiderítsék, egészséges-e az embrió.
Az RPE-sejtekké transzformált embrionális őssejteket a Stargardt-betegség előrehaladott formájában szenvedő pácienseknek ültetik be. A beültetéstől nem várják a betegek látásának visszatérését, mivel a vizsgálatok elsődleges célja az eljárás biztonságosságának tesztelése lesz. A későbbiekben a vizsgálatokba fiatalabb betegeket is bevonnak, hogy kiderítsék, megelőzhető-e esetükben a vakság.

A nagy teljesítményű képalkotó eljárásoknak köszönhetően az orvosok valós időben követhetik nyomon a sejtek útját a szemben. Az eljárás eredményessége hat héten belül derül ki.
A cég kérvényezte az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság engedélyét egy szélesebb körben elvégzett klinikai vizsgálatra is, amelyben időskori makuladegenerációban (az ideghártya éleslátásáért felelős területének az elfajulása) szenvedő betegeket vonnának be: Az Egyesült Államokban és Európában 30 millió embert érint ez a kórkép.
Gyere és fuss az életmódváltókkal!
Ha kérdése van, kérdezzen szakértőnktől!

Kérdezzen Ön is!

Szakértőink által már megválaszolt kérdések száma:

32449

Orvos válaszol
Aktuális
Munkahelyi stressz tesztStressz

Munkahelyi stressz tesztFeszült? Úgy érzi, túl stresszes az élete?

Az álmok valóra válnak. Cukorbetegként isCukorbetegség

Az álmok valóra válnak. Cukorbetegként isAz utóbbi 12 évben megduplázódott a cukorbetegek száma Magyarországon

	Kiknek jók az energiamentes édesítőszerek?Édesítőszerek

Kiknek jók az energiamentes édesítőszerek?A tudatosan táplálkozók számára is jó választás

Ez történik, ha átvilágítanakArctisztítás

Ez történik, ha átvilágítanakMelyik képalkotó eljárás miben segít?

BokarándulásSérülések

BokarándulásEzért kell komolyan venni!

Humánmeteorológia

Humanmeterológia szolgaltatója

Fronthatás:
Hidegfront

Maximum:
+18, +26 °C
Minimum:
+14, +20 °C

Hazánkban vasárnap délelőtt a Tiszántúlon a vékonyabb felhőzet mellett némi napsütésre is számíthatunk, másutt erősen felhős, borult lesz az ég.

Egészséget befolyásoló hatások:
gyenge, közepes

Részletes adatok és előrejelzés

Tekintse meg az időjárási frontokat!Térképezze fel a pollen adatokat!

Gyógyszerkereső

GyógyszerHatóanyag