Egy hónap alatt négyen kapták meg a 700 milliós gyógyszert

Múlt pénteken immár a negyedik SMA-betegségben szenvedő gyermek kapta meg az államilag támogatott Zolgensma génterápiás kezelést - jelentette be a hírt a Bethesda Gyermekkórház.

Február óta felnőtt SMA-betegeket is kezelhetnek Magyarországon Spinraza készítménnyel. Részletek itt.

Idén áprilistól a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) soron kívüli döntése értelmében összesen hét SMA-beteg gyermek kaphat ingyenes génterápiás kezelést. Pénteken megtörtént a negyedik, társadalombiztosítás által finanszírozott Zolgensma génterápiás kezelés a Bethesda Gyermekkórházban - olvasható az intézmény közleményében . Az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.

A Bethesda Gyermekkórházban 2019. október 29-én alkalmazták első alkalommal a Zolgensma terápiát. Az azóta eltelt időszakban összesen 16 gyermek részesült kezelésben. A gyógyszer hatékonyságát befolyásolja, hogy az érintettek milyen állapotban kapják meg a készítményt, de minden eddig kezelt gyermeknél mutatkozott valamilyen mértékű fejlődés. Ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen a gyerekek megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, három gyermek pedig már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást. Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is.

"Magyarország SMA-betegeinek és családjaiknak, valamint kórházunknak az életében is történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021 júniusa óta" - írta a Bethesda Gyermekkórház. A spinális izomatrófia , avagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek fokozatos elvesztéséhez vezet.

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

Olvassa el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Hidegfront
Maximum: +18 °C
Minimum: +9 °C

Napos, gomolyfelhős idő várható, de közben délnyugat felől egyre nagyobb területen megnövekszik a felhőzet, estére már nagyrészt erősen felhős lesz az ég. Az Északi-középhegység térségében nem zárható ki délután zápor, esetleg zivatar, majd késő délutántól, estétől máshol is növekszik a csapadék esélye. A délnyugati szelet országszerte erős, több helyen viharos lökések kísérik. A legmagasabb nappali hőmérséklet 15 és 21 fok között várható, a déli, délkeleti tájakon lesz a legmelegebb idő. Késő estére 9 és 15 fok közé hűl le a levegő. Az időjárás most a hidegfrontra érzékenyeket érinti különösképpen rosszul.

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Hogy érzed most magad fizikailag?

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Milyen most a lelkiállapotod?

Hogy érzed magad?

Legjobban:
Legrosszabbul:
Kezdjük újra