Leukémia: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A CAR T-sejt kezelés során a tudósok az immunsejteket úgy módosítják, hogy azok a szervezet saját immunvédekezését használják a rák elleni küzdelemben. Vérvétellel mintát vesznek a beteg T-sejtjeiből, majd laboratóriumban genetikailag módosítják őket: érzékelőket, ún. kiméra antigénreceptorokat (CAR) juttatnak a sejtekbe, melyek felismernek bizonyos rákos sejteket. A sejtek osztódhatnak, mielőtt visszajuttatják őket a betegbe, ahol az új antigén receptorok segítségével képesek felismerni és elpusztítani a rákos sejteket. A kiindulási vérminta bármely formában levehető.

Hogyan fog mindez segíteni a betegeken?
A jelenlegi, agresszív kemoterápiát alkalmazó kezelésnek komoly hatása van a betegek életminőségére, mind a kezelés alatt, mind pedig utána. A betegek mintegy 50%-ánál a betegség kiújul, így mindössze néhány kezelési lehetőség marad a számukra. A CAR T-sejtek lehetővé teszik a gyógyulást olyan rákos megbetegedések esetén, ahol a lehetőségek korlátozottak, így egy bizonyos betegcsoport számára életmentőek lehetnek, hiszen jelentősen növelik a várható életkort.
Hány betegen segíthet?
Európában körülbelül 44 000 új leukémiás megbetegedést diagnosztizálnak évente. 2013-ban a világon mintegy 600 000 ember halt meg leukémiában. Becslések szerint, ha a CAR T-sejtek ígérete beteljesül, az az Európai Unióban 2020-ban diagnosztizált betegek esetében 9400 élet megmentését és 300 000 életévnyereséget jelenthet.
"A CAR T-sejt kezelések segítenek a szervezetnek a leukémia legyőzésében és átvehetik a jelenlegi kemoterápiás kezelés helyét. A leukémáiában szenvedők ezreinek életét menthetik meg."
A CAR T-sejtek egyszeri megoldást jelenthetnek, ezáltal felválthatják a kemoterápia költségeit és 55-100%-kal csökkenthetik a célzott kezelés költségét. A CAR T-sejtek által ígért gyógyulás lehetővé teheti, hogy az emberek hosszabb, egészségesebb és produktívabb életet éljenek.
A génterápiák megváltoztathatják a B-hemofíliában szenvedők életét, és nem fogunk nyugodni addig, amíg a hasonló ritka betegségek enyhíthetőek vagy akár meggyógyíthatóak nem lesznek.
Hemofília: miben rejlik az áttörési lehetőség? A B-hemofília egy ritka és súlyos vérképzőszervi megbetegedés, amely a betegekre születésüktől kezdve hatással van. Egy hibás gén miatt a szervezet nem tudja előállítani a véralvadáshoz nélkülözhetetlen IX-es faktor nevű fehérjét. A génterápia célja a genetikai betegség közvetlen okának helyrehozása, a rendellenes vagy hibás géneket helyettesítő DNS sejtekbe történő bejuttatása révén. A génterápiák lehetővé teszik az olyan ritka betegségek tüneteinek enyhítését vagy akár gyógyítását, amelyek esetén a beteg életminősége vagy életkilátása nem kedvező, így elkerülhetővé válhatnak a műtétek illetve az élethosszig tartó orvosi beavatkozások.
Európában közel 8000 B-hemofíliás beteg él, 60%-uk a betegség súlyos formájában szenved, ami azt jelenti, hogy náluk nagy a vérzés kialakulásának kockázata. Az I/II. fázisú génterápiás klinikai vizsgálatok eredményei alapján a betegség enyhe súlyosságúvá alakítható, további vizsgálatok pedig gyógyulást is mutathatnak. Idővel a génterápiás megközelítések más betegségek, például a rák vagy a fertőző betegségek leküzdésében is segíthetnek.
"A génterápiák lehetővé teszik az olyan ritka betegségek tüneteinek enyhítését vagy akár gyógyítását, mint a B-hemofília, amely esetén a beteg életminősége rossz, életkilátásaik pedig kedvezőtlenek."
A jelenleg alkalmazott kezelés költsége kb. 6 millió euró egyetlen beteg élete során. A génterápia csökkentheti a sürgős kórházi felvételek számát azáltal, hogy kevesebb betegnél lép fel súlyos vérzés. Ezenfelül mérsékelheti az infúziós kezelést végző klinikák terheit és a gyógyszerkiadások költségeit is.
Az innovációk nem minden szempontból illenek bele a hagyományos gyógyszerágazati útvonalba, mely során eljutnak a betegekhez. Ezért ezt az útvonalat meg kell újítani vagy pedig új infrastruktúrát kell kifejleszteni annak érdekében, hogy az innovatív kezelések elérhetővé váljanak a betegek számára. Kihívást jelent például a génterápia előzetes térítése, mivel jelenleg kevés bizonyíték áll rendelkezésre annak tartós klinikai és gazdasági hasznára vonatkozóan, ez pedig bizonytalanságot eredményez az értékét illetően. A közeljövőben új költségtérítési tervek és integrált költségvetések segíthetik az innováció ezen formájának támogatását.
Nem-kissejtes tüdőrák: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A kombinációs kezelések során különböző hatásmechanizmusú gyógyszereket alkalmaznak, hogy elősegítsék a rákbetegség kordában tartását, vagy akár legyőzését. A kombinációk részei lehetnek immunterápiák, melyek javítják a beteg immunválaszát, és célzott kezelések, melyek elpusztítják a daganatos sejteket vagy meggátolják azok szaporodását. Ezen kezelések kombinálása várhatóan kedvezőbb eredményekkel jár, mint az egyes gyógyszerek önmagukban történő alkalmazása.

Hogyan fog mindez segíteni a betegeken?
A betegek többsége számára a kemoterápia marad a szokványos kezelési forma, amely viszont - toxicitása révén - jelentős hatással lehet az életminőségre. A kombinációs kezelések lehetővé tehetik, hogy kevesebb betegnek kelljen erre a kezelési formára támaszkodnia. Ezek a kezelések növelhetik a betegek élettartamát, javíthatják életminőségüket és akár gyógyulást is nyújthatnak olyan betegek számára, akiknél a diagnózis jelenleg végzetes betegséget jelent.
Hány betegen segíthet?
Az Európai Unióban évente közel 400 000 embernél diagnosztizálnak nem-kissejtes tüdőrákot, mely ezzel a harmadik leggyakoribb rákos megbetegedésnek számít. A túlélési arányok rosszak; a diagnózis felállítását követően csupán a betegek 15%-a marad életben 5 évnél tovább. A nem-kissejtes tüdőrák korszerűbb, kombinációs kezelése révén az Európai Unióban évente 30 000 haláleset lehetne elkerülhető. A javuló túlélési arányok segítenek a betegek lelki megrázkódtatásának enyhítésében és a családok gondozási és pénzügyi terheinek csökkentésében.
"A rák kombinációs kezelése növeli az egyes kezelések hatékonyságát, így segít az emberek élettartamának meghosszabbításában és abban, hogy egészségesebb életet éljenek."
Alzheimer-kór: miben rejlik az áttörési lehetőség? A jelenleg alkalmazott terápiák kizárólag az Alzheimer-kór tüneteit kezelik, amelyeket feltételezések szerint az agyban lévő lerakódások (ún. plakkok) okoznak. Jelenleg új terápiás lehetőségek állnak fejlesztés alatt a betegség korai és enyhe formáinak kezelésére, ahol a tünetek még lehet, hogy nem nyilvánvalóak. Ezek az új kezelések képesek késleltetni az Alzheimer-kór kialakulását és/vagy előrehaladását (ún. progresszióját) azáltal, hogy megelőzik, vagy akár visszafordítják a plakkok kialakulását.
Európában jelenleg több mint 10,5 millió beteg él valamilyen demenciával, és 60-80%-uk szenved Alzheimer-kórban. Ez a szám várhatóan közel kétszeresére fog nőni az elkövetkezendő 35 évben a növekvő és idősödő népesség miatt, és 2050-re meghaladja majd a 18 milliót. Az Alzheimer-kór kezelésére irányuló lezárult klinikai vizsgálatoknak köszönhetően a jóváhagyott gyógyszerek száma 1998 és 2014 között a harmincszorosára nőtt, ami jól mutatja, milyen nagy pénzeket fordítanak az Alzheimer-kutatásra. 2018-ban újabb klinikai vizsgálati eredmények várhatóak az Alzheimer-kór kezelésével kapcsolatban.
"Az Alzheimer-kór Európa egyik legnagyobb népegészségügyi problémája, azonban az új kezelések kordában tarthatják a betegséget, lehetővé téve a betegeknek, hogy hosszabb ideig éljenek önálló életet."
Cukorbetegség: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A sejtterápia azt jelenti, hogy élő sejteket juttatnak a betegbe, a betegség okának gyógyítása céljából. Az új sejtek átveszik a hibás sejtek feladatát, így legyőzik a betegséget és helyreállítják az egészségi állapotot. A jelenleg is alkalmazott sejtterápiás kezelésekre példaként említhető a vérátömlesztés és a csontvelő átültetés. Az 1-es típusú cukorbetegség esetében a sejtterápia abból áll, hogy egy egészséges donor hasnyálmirigyéből szigetsejteket ültetnek át a betegbe, lehetővé téve, hogy szervezete vércukorháztartása rendeződjön.

Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedőknek rendszeresen ellenőrizniük kell vércukorszintjüket és naponta többször kell inzulint beadniuk, hogy vércukorszintjük megfelelő legyen. A nem megfelelő és alacsony vércukorszint gyorsan zavartsághoz, eszméletvesztéshez, görcsrohamokhoz vagy akár halálhoz is vezethet. Az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére alkalmazott sejtterápia várhatóan anélkül rendezi majd a vércukorszintet, hogy naponta kellene inzulininjekciókat beadni a betegnek, és a súlyos, hosszú távú szövődmények kialakulásának késleltetésében is segíthetnek.
Európában hozzávetőlegesen 4 millió 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő ember él. A diabétesszel diagnosztizált személyek aránya évente 3-5%-kal nő. Közülük körülbelül 300 000 18 év alatti gyermek van, akiknél a diagnózis felállításakor az átlagéletkor 12 év. A sejtterápia reményt ad azáltal, hogy visszaállíthatja a hasnyálmirigy normál működését, így csak a legsúlyosabb esetekben lesz szükség az inzulinnal történő kezelésre.
"A sejtterápia segíthet a vércukorháztartás rendezésében, így az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek számára elkerülhető az élethosszig tartó, folyamatos inzulinkezelés."
Milyen hatása lehet Európa egészségügyi rendszereire?
Az elegendő bizonyíték hiánya gyakran vezet ahhoz, hogy az innováció később jut el a betegekhez és a gyártók költségei megemelkednek, ami hátráltathatja az ilyen jellegű innovációt. Ez különösen igaz az olyan innovációkra, melyeknél a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatosan bizonytalanság áll fenn - például, amikor egy korábban ismeretlen eljárást alkalmaznak. A szabályozó eljárások felülvizsgálata, a klinikai vizsgálat tervezésével kapcsolatos korai és folyamatos egyeztetések, valamint a lépcsőzetes engedélyezés kulcsfontosságúak ezen kihívás leküzdésében.
Milyen változtatásra lehet szükség az egészségügyi szolgáltatásnyújtásban?
A sejtterápia egy gyorsan fejlődő terület, a gyártási eljárások és a kezelési megközelítések sokszínűségével, ami azt jelenti, hogy a hagyományos nem-klinikai farmakológiai és toxikológiai vizsgálatok esetleg nem lesznek megfelelőek. Mind a gyártóknak, mind pedig a résztvevőknek korán be kellene kapcsolódniuk a folyamatba, hogy az új megközelítésekkel kapcsolatosan tapasztalatot szerezzenek.
Baktériumok okozta fertőzések: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A baktériumellenes szerekkel szembeni rezisztencia egyre terjed, és nem állítanak elő annyi antibiotikumot, ami megbirkózna a problémával. Ha nem teszünk valamit, ismét az antibiotikum előtti korszakban találjuk majd magunkat. Összesen 300 millió ember halhat meg idő előtt baktériumok okozta fertőzések miatt az elkövetkezendő 35 évben, ha nem fejlesztenek ki új baktériumellenes kezeléseket. A rendelkezésre álló antibiotikumok számos betegséget okozó és jótékony baktérium ellen hatnak. A baktériumellenes monoklonális antitestek célzottabb kezelést tesznek lehetővé. Ez abban nyilvánul meg, hogy lassíthatják az antibiotikum-rezisztencia kialakulását és csökkenthetik az antibiotikum-kezelés időtartamát és toxicitását.
A baktériumellenes monoklonális antitestek megőrzött mechanizmusokat céloznak meg és aktiválják az immunrendszert, így hatékonyabbak az antibiotikum-rezisztenciával szemben. Ez meghosszabbíthatja és megmentheti azoknak a betegeknek az életét, akik gyógyszer-rezisztens baktériumtörzsekkel fertőződnek meg. Ezek az antitestek javíthatják a betegek életminőségét is azáltal, hogy csökkentik a nagy dózisban alkalmazott antibiotikumokkal járó toxicitást.
Az Európai Unióban, Izlandon és Norvégiában évente mintegy 25 000 beteg hal meg súlyos, ellenálló baktérium okozta fertőzésben - többségük kórházban. A baktériumellenes monoklonális antitestek csökkenthetik a kórházban eltöltött napok számát és a sebészeti beavatkozások szövődményeiből eredő kiadásokat. Ez azt jelentheti, hogy több életmentő sebészeti beavatkozást lehetne elvégezni, és kevesebb családot sújtana egy családtag elvesztése.
"A baktériumellenes monoklonális antitestek az antibiotikum-rezisztencia és a baktériumok okozta fertőzések elleni harc új lehetőségeit kínálják"
Az antibiotikum-rezisztencia életveszélyes fertőzések kialakulását eredményezi. A rezisztencia elterjedése azt jelentheti, hogy a rutinnak számító egészségügyi ellátások - pl. rutinműtét vagy daganatellenes kezelés - is nagy kockázattal járó beavatkozássá válhatnak.
Az új baktériumellenes kezelések csökkenthetik a többféle gyógyszeres kezelésnek ellenálló baktériumok okozta fertőzések fertőzőképességét és életeket menthetnek. A baktériumellenes monoklonális antitestek kifejlesztése csökkenti a nyomást arra vonatkozóan is, hogy új antibiotikumok kerüljenek előállításra. Az előállítást azzal kell ösztönözni, hogy a küszöbértékek a nagy betegpopuláció bevonásával végzett vizsgálatok nehézségeinek figyelembevételével kerülnek meghatározásra.