Leukémia: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A CAR T-sejt kezelés során a tudósok az immunsejteket úgy módosítják, hogy azok a szervezet saját immunvédekezését használják a rák elleni küzdelemben. Vérvétellel mintát vesznek a beteg T-sejtjeiből, majd laboratóriumban genetikailag módosítják őket: érzékelőket, ún. kiméra antigénreceptorokat (CAR) juttatnak a sejtekbe, melyek felismernek bizonyos rákos sejteket. A sejtek osztódhatnak, mielőtt visszajuttatják őket a betegbe, ahol az új antigén receptorok segítségével képesek felismerni és elpusztítani a rákos sejteket. A kiindulási vérminta bármely formában levehető.
Hogyan fog mindez segíteni a betegeken?
A jelenlegi, agresszív kemoterápiát alkalmazó kezelésnek komoly hatása van a betegek életminőségére, mind a kezelés alatt, mind pedig utána. A betegek mintegy 50%-ánál a betegség kiújul, így mindössze néhány kezelési lehetőség marad a számukra. A CAR T-sejtek lehetővé teszik a gyógyulást olyan rákos megbetegedések esetén, ahol a lehetőségek korlátozottak, így egy bizonyos betegcsoport számára életmentőek lehetnek, hiszen jelentősen növelik a várható életkort.
Hány betegen segíthet?
Európában körülbelül 44 000 új leukémiás megbetegedést diagnosztizálnak évente. 2013-ban a világon mintegy 600 000 ember halt meg leukémiában. Becslések szerint, ha a CAR T-sejtek ígérete beteljesül, az az Európai Unióban 2020-ban diagnosztizált betegek esetében 9400 élet megmentését és 300 000 életévnyereséget jelenthet.
"A CAR T-sejt kezelések segítenek a szervezetnek a leukémia legyőzésében és átvehetik a jelenlegi kemoterápiás kezelés helyét. A leukémáiában szenvedők ezreinek életét menthetik meg."
A CAR T-sejtek egyszeri megoldást jelenthetnek, ezáltal felválthatják a kemoterápia költségeit és 55-100%-kal csökkenthetik a célzott kezelés költségét. A CAR T-sejtek által ígért gyógyulás lehetővé teheti, hogy az emberek hosszabb, egészségesebb és produktívabb életet éljenek.
A génterápiák megváltoztathatják a B-hemofíliában szenvedők életét, és nem fogunk nyugodni addig, amíg a hasonló ritka betegségek enyhíthetőek vagy akár meggyógyíthatóak nem lesznek.
Hemofília: miben rejlik az áttörési lehetőség? A B-hemofília egy ritka és súlyos vérképzőszervi megbetegedés, amely a betegekre születésüktől kezdve hatással van. Egy hibás gén miatt a szervezet nem tudja előállítani a véralvadáshoz nélkülözhetetlen IX-es faktor nevű fehérjét. A génterápia célja a genetikai betegség közvetlen okának helyrehozása, a rendellenes vagy hibás géneket helyettesítő DNS sejtekbe történő bejuttatása révén. A génterápiák lehetővé teszik az olyan ritka betegségek tüneteinek enyhítését vagy akár gyógyítását, amelyek esetén a beteg életminősége vagy életkilátása nem kedvező, így elkerülhetővé válhatnak a műtétek illetve az élethosszig tartó orvosi beavatkozások.
Európában közel 8000 B-hemofíliás beteg él, 60%-uk a betegség súlyos formájában szenved, ami azt jelenti, hogy náluk nagy a vérzés kialakulásának kockázata. Az I/II. fázisú génterápiás klinikai vizsgálatok eredményei alapján a betegség enyhe súlyosságúvá alakítható, további vizsgálatok pedig gyógyulást is mutathatnak. Idővel a génterápiás megközelítések más betegségek, például a rák vagy a fertőző betegségek leküzdésében is segíthetnek.
"A génterápiák lehetővé teszik az olyan ritka betegségek tüneteinek enyhítését vagy akár gyógyítását, mint a B-hemofília, amely esetén a beteg életminősége rossz, életkilátásaik pedig kedvezőtlenek."
A jelenleg alkalmazott kezelés költsége kb. 6 millió euró egyetlen beteg élete során. A génterápia csökkentheti a sürgős kórházi felvételek számát azáltal, hogy kevesebb betegnél lép fel súlyos vérzés. Ezenfelül mérsékelheti az infúziós kezelést végző klinikák terheit és a gyógyszerkiadások költségeit is.
Az innovációk nem minden szempontból illenek bele a hagyományos gyógyszerágazati útvonalba, mely során eljutnak a betegekhez. Ezért ezt az útvonalat meg kell újítani vagy pedig új infrastruktúrát kell kifejleszteni annak érdekében, hogy az innovatív kezelések elérhetővé váljanak a betegek számára. Kihívást jelent például a génterápia előzetes térítése, mivel jelenleg kevés bizonyíték áll rendelkezésre annak tartós klinikai és gazdasági hasznára vonatkozóan, ez pedig bizonytalanságot eredményez az értékét illetően. A közeljövőben új költségtérítési tervek és integrált költségvetések segíthetik az innováció ezen formájának támogatását.
Nem-kissejtes tüdőrák: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A kombinációs kezelések során különböző hatásmechanizmusú gyógyszereket alkalmaznak, hogy elősegítsék a rákbetegség kordában tartását, vagy akár legyőzését. A kombinációk részei lehetnek immunterápiák, melyek javítják a beteg immunválaszát, és célzott kezelések, melyek elpusztítják a daganatos sejteket vagy meggátolják azok szaporodását. Ezen kezelések kombinálása várhatóan kedvezőbb eredményekkel jár, mint az egyes gyógyszerek önmagukban történő alkalmazása.
Hogyan fog mindez segíteni a betegeken?
A betegek többsége számára a kemoterápia marad a szokványos kezelési forma, amely viszont - toxicitása révén - jelentős hatással lehet az életminőségre. A kombinációs kezelések lehetővé tehetik, hogy kevesebb betegnek kelljen erre a kezelési formára támaszkodnia. Ezek a kezelések növelhetik a betegek élettartamát, javíthatják életminőségüket és akár gyógyulást is nyújthatnak olyan betegek számára, akiknél a diagnózis jelenleg végzetes betegséget jelent.
Hány betegen segíthet?
Az Európai Unióban évente közel 400 000 embernél diagnosztizálnak nem-kissejtes tüdőrákot, mely ezzel a harmadik leggyakoribb rákos megbetegedésnek számít. A túlélési arányok rosszak; a diagnózis felállítását követően csupán a betegek 15%-a marad életben 5 évnél tovább. A nem-kissejtes tüdőrák korszerűbb, kombinációs kezelése révén az Európai Unióban évente 30 000 haláleset lehetne elkerülhető. A javuló túlélési arányok segítenek a betegek lelki megrázkódtatásának enyhítésében és a családok gondozási és pénzügyi terheinek csökkentésében.
"A rák kombinációs kezelése növeli az egyes kezelések hatékonyságát, így segít az emberek élettartamának meghosszabbításában és abban, hogy egészségesebb életet éljenek."
Cukorbetegség: miben rejlik az áttörési lehetőség?
A sejtterápia azt jelenti, hogy élő sejteket juttatnak a betegbe, a betegség okának gyógyítása céljából. Az új sejtek átveszik a hibás sejtek feladatát, így legyőzik a betegséget és helyreállítják az egészségi állapotot. A jelenleg is alkalmazott sejtterápiás kezelésekre példaként említhető a vérátömlesztés és a csontvelő átültetés. Az 1-es típusú cukorbetegség esetében a sejtterápia abból áll, hogy egy egészséges donor hasnyálmirigyéből szigetsejteket ültetnek át a betegbe, lehetővé téve, hogy szervezete vércukorháztartása rendeződjön.
Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedőknek rendszeresen ellenőrizniük kell vércukorszintjüket és naponta többször kell inzulint beadniuk, hogy vércukorszintjük megfelelő legyen. A nem megfelelő és alacsony vércukorszint gyorsan zavartsághoz, eszméletvesztéshez, görcsrohamokhoz vagy akár halálhoz is vezethet. Az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére alkalmazott sejtterápia várhatóan anélkül rendezi majd a vércukorszintet, hogy naponta kellene inzulininjekciókat beadni a betegnek, és a súlyos, hosszú távú szövődmények kialakulásának késleltetésében is segíthetnek.
Európában hozzávetőlegesen 4 millió 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő ember él. A diabétesszel diagnosztizált személyek aránya évente 3-5%-kal nő. Közülük körülbelül 300 000 18 év alatti gyermek van, akiknél a diagnózis felállításakor az átlagéletkor 12 év. A sejtterápia reményt ad azáltal, hogy visszaállíthatja a hasnyálmirigy normál működését, így csak a legsúlyosabb esetekben lesz szükség az inzulinnal történő kezelésre.
"A sejtterápia segíthet a vércukorháztartás rendezésében, így az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek számára elkerülhető az élethosszig tartó, folyamatos inzulinkezelés."
Milyen hatása lehet Európa egészségügyi rendszereire?
Az elegendő bizonyíték hiánya gyakran vezet ahhoz, hogy az innováció később jut el a betegekhez és a gyártók költségei megemelkednek, ami hátráltathatja az ilyen jellegű innovációt. Ez különösen igaz az olyan innovációkra, melyeknél a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatosan bizonytalanság áll fenn - például, amikor egy korábban ismeretlen eljárást alkalmaznak. A szabályozó eljárások felülvizsgálata, a klinikai vizsgálat tervezésével kapcsolatos korai és folyamatos egyeztetések, valamint a lépcsőzetes engedélyezés kulcsfontosságúak ezen kihívás leküzdésében.
Milyen változtatásra lehet szükség az egészségügyi szolgáltatásnyújtásban?
A sejtterápia egy gyorsan fejlődő terület, a gyártási eljárások és a kezelési megközelítések sokszínűségével, ami azt jelenti, hogy a hagyományos nem-klinikai farmakológiai és toxikológiai vizsgálatok esetleg nem lesznek megfelelőek. Mind a gyártóknak, mind pedig a résztvevőknek korán be kellene kapcsolódniuk a folyamatba, hogy az új megközelítésekkel kapcsolatosan tapasztalatot szerezzenek.
