Élő gyógyszerek jönnek

Már igen sokan találkoztak vele, hogy szükség van bélflórájuk helyreállításához probiotikumok szedésére. Az viszont újdonságnak számít, hogy genetikai betegségeket a célra módosított baktériumok bevitelével kezeljenek.

Sok örökletes genetikai betegséget ismerünk, amikor a mutált gén miatt a beteg szervezete nem képes létfontosságú anyagokat termelni, amelyek pedig szükségesek volnának a növekedéshez, a fejlődéshez vagy a működéshez. Néha a hiányzó anyagok pótolhatóak szintetikus helyettesítőkel: ilyenkor pirulák szedésével vagy injekciókkal fenntartható testünk megfelelő állapota. De olykor ez nem segít. Például egy ritkán előforduló genetikai betegségben szenvedők szervezete nem tudja előállítani azt az enzimet, amely a fenilalanin fehérje lebontásához szükséges. A szervezet más úton próbálkozik, de ennek az az eredménye, hogy mérgező vegyületek jelennek meg a vérben, és folyamatosan károsítják az agyat - számol be a The Conversation magazin.

génszerkesztés
A probiotikumként használható mikrobák génszerkesztése új távlatokat nyit a gyógyításban

Az így kialakuló fenilketonuria (PKU) betegség kezelése viszonylag egyszerű, amennyiben a pácienseiket szuperalacsony fehérjetartalmú étrendre állítják át, amelyet egész életük során követniük kell. Az enzim hiányát a babák sarkából vett vérből ki tudják mutatni, így egészen apró korukban felfedezik már a betegséget. A komoly kellemetlenségtől úgy lehetne legkönnyebben megszabadítani őket, ha génszerkesztéssel kijavítanák a hibás mutációt. A jelenlegi technológia azonban még mindig kockázatos: fennáll a veszélye, hogy a beavatkozás megzavar más géneket és kárt okoz a betegeknek.

A massachusettsi Synlogic biotechnológiai cégnél azonban rájöttek, hogy ennél egyszerűbb megoldás is van. Ahelyett, hogy közvetlenül beavatkoznának az emberi genom működésébe, a terápiás géneket az emberi bélben élő természetes eredetű baktériumokba ültetnék be. Ezek a génmódosított baktériumok előállítanák azokat az enzimeket, amelyek a PKU-betegeknél hiányoztak, és így már képessé válnak a fehérjéket toxikus melléktermékek nélkül lebontani.

A bélben élő baktériumok tervezett átalakítása

A beleinkben több milliárd baktérium él, amely segít megemészteni a táplálékot, vitaminokat termel, és tanítja az immunrendszerünket. A mikrobiomot alkotó baktériumok több millió gént hordoznak a genomjukban, ami 150-szer több, mint ahány gén az emberi genomban található. Ezeket pedig felhasználhatjuk a saját hasznunkra.

Az Escherichia coli A Nissle 1917 baktérium egyike azoknak a mikrobáknak, amelyek a legtöbbünkben élnek, és több mint egy évszázada széles körben használják probiotikumként, azaz kifejezetten biztonságos. A Synlogic ebből alakította kia SYNB1618 kódnevű, új terápiás célú szuperbaktériumot a PKU-betegek számára. A kutatók három olyan gént vezettek be, amelyek lehetővé teszik a SYNB1618-nak, hogy a fenilalanin egyik fehérje-építőelemét átalakítsák biztonságos vegyületté, fenil-piruváttá. Amíg a fenilalanin szintje alacsony marad, a PKU-betegek nem mutatnak semmilyen tüneteket és normális életet élhetnek.

A GM baktériumok biztonságossága

A génmódosított baktériumok biztonságossága miatt aggódókat talán megnyugtatja, hogy a SYNB1618-ból a kutatók töröltek egy gént, amely a baktériumok felépítéséhez nélkülözhetetlen egyik alkotórész előállításáért felelős. Ha a baktérium ehhez nem jut hozzá, nem képes magát reprodukálni, és elpusztul. Ezen az úton szabályozható, hogy mennyi SYNB1618 van a páciens szervezetében. Egereken végzett tesztek során a baktérium 48 óra alatt eltűnt az állatok beléből. A fenilalanin előállításához hozzáadott géneken kívül a módosított baktériumok pontosan ugyanazokat a géneket tartalmazzák, mint az eredeti, bélben bennmaradóE. coliNissle 1917 génjei, így megőrzik a biztonságosságát.

GMO-nak számítson-e a génszerkesztett kukorica? Használhatunk-e génkampányokat maláriát terjesztő szúnyogokkal szemben? Segíthetik-e génszerkesztett sertések a szervátültetésre várókat? Milyenek az emberi génterápia kilátásai? Ezekről és hasonló kérdésekről adott ki jelentést az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete (EASAC). Részletek!

Azóta a SYNB1618-at majmokon is tesztelték a biztonságosság és a hatékonyság ellenőrzése érdekében. Egészséges majmoknak fenilalanint adtak, majd beadagolták a mikrobákat is. A SYNB1618 baktériumok sikeresen csökkentették a fenilalanin szintjét a majmok vérében éppúgy, mint az egerekében. Így már folyik az első fázisú humán klinikai vizsgálat. Ha ez sikerrel jár, akkor komoly távlatokat nyithat meg a gyógyszerek fejlesztésében, hiszen olyan betegségek kezelésében használhatják fel a módszert, mint a cukorbetegség vagy a rák, illetve gyulladásos bélbetegségeknél a gyulladás súlyosságának figyelemmel követésére is alkalmazható lehet. Ehhez a kutatóknak azonosítaniuk kell a mikrobákat, amelyek tökéletes hordozók lehetnek a különböző génterápiákhoz, így a segítségükkel még több betegség válik kezelhetővé, beleértve az anyagcserezavarokat és a központi idegrendszer betegségeit is.

)
Könnyedén az allergia tüneteivel szemben (X)

Frontérzékeny? Vírus stresszes?

Gyors segítség a szakértőtől!
Személyre szóló, gyógyszer nélküli gyógymódok az Európai Unió és a Magyar Állam támogatásával!
Headache illustration
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +33, +38 °C
Minimum: +15, +23 °C

Sok napsütés várható, a kevés gomolyfelhőből csapadék nem alakul ki. Már az éjszakák sem hoznak kellő felfrissülést, napközben pedig 35 fok körüli hőség várható, néhol 38 fok is lehet. Szerdán hőségre kell készülni, front nem érkezik. Egyre gyakoribbak az alvászavarok, napközben pedig sokan nyűgösek, idegesek a kialvatlanság miatt. Az időseket és a szívbetegeket nagy terhelés éri, de az egészséges szervezettel rendelkezők is nagy igénybevételre készüljenek. Fennáll a napszúrás és a hőguta kockázata, a déli órákban lehetőség szerint javasolt árnyékos, hűvös helyre húzódni! A légszennyezettség közepes, kissé növekszik. A légnyomás gyengén süllyed.

Egészséget befolyásoló hatások:

Megterhelő hőség (Napi középhőmérséklet 25 fok felett várható)