Meglepő dolog segíthet az immunhiánnyal születetteken

Sikerült működő immunrendszert létrehozni olyan gyermekeknél, akik anélkül születtek. A rendkívüli eredményt egy génterápiával érték el, amelyhez hatástalanított HIV-vírust használtak a kutatók.

10 jel, ami veleszületett immunhiány-betegségre utal - részletek !

A kísérleti terápiát 50 csecsemőnél és kisgyermeknél alkalmazták, és az eredmények szerint kettő kivételével minden gyermeknek kialakult az egészséges immunrendszere - jelentették be kedden Los Angeles-i orvosok. "Vettünk valamit, ami egyébként halálos betegséget okozna, és a gyermekek többségénél egyetlen kezelés hatékonynak bizonyult" - közölte Donald Kohn, a Kaliforniai Egyetem (UCLA) Mattel Gyermekkórházának orvosa, a kutatás vezetője. Hozzátette: a kezelésen átesett gyerekek már iskolába járhatnak, és normális életet élhetnek, anélkül, hogy attól kellene tartaniuk, hogy egy fertőzés életveszélyes lehet számukra. Azon a két gyermeken, akinél nem vált be a génterápia, később sikeres csontvelő-átültetéssel tudtak segíteni. Az orvosok szerint hosszabb idő kell ahhoz, hogy kiderüljön, meggyógyultak-e a gyerekek, eddig azonban úgy tűnik, hogy jól vannak.

génterápia immunhiány immunrendszer kisbaba csecsemő HIV-vírus
Génterápiával sikerült kezelni az immunhiánnyal született babákat. Képünk illusztráció, forrás: Getty Images

Kezelés nélkül csak 1-2 évet élhetnek

A gyermekek súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedtek. A betegséget egy öröklött genetikai hiba okozza, emiatt a csontvelő nem képes egészséges vérsejteket előállítani, amelyek az immunrendszert alkotják. Kezelés nélkül a gyermekek gyakran csak egy-két évet élnek. A betegség a "buborékfiú-kór" néven vált ismertté egy texasi fiú miatt, aki 12 éven át élt egy műanyag buborékburokban, hogy elszigeteljék a baktériumoktól. Ma már "buborékbaba-kórként" emlegetik, mert a nagyjából 20 különböző génhiba, amely ehhez a betegséghez vezet, fiúkat és lányokat is érinthet. Egy genetikailag megfelelő testvértől származó csontvelő-átültetéssel gyógyítható a betegség, de a legtöbb gyermeknek nincs megfelelő donorja, és a kezelés kockázattal is jár. A texasi kisfiú egy ilyen átültetés után halt meg.

A génterápia jelentheti a tartós megoldást

A betegeket jelenleg hetente kétszer antibiotikummal és baktériumellenes antitestekkel kezelik, de ez nem jelent tartós megoldást. Az orvosok szerint a génterápia lehet az: eltávolítják a beteg vérsejtjeinek egy részét, egy hatástalanított HIV-vírus segítségével beillesztik a gyerekeknek szükséges gén egészséges változatát, és a sejteket infúzión keresztül visszaadják. Az UCLA kutatói által vezetett kutatás eredményeit a New England Journal of Medicine folyóiratban publikálták kedden, és az Amerikai Gén- és Sejtterápia Társaság online konferenciáján is bemutatták.

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

Olvassa el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Hidegfront
Maximum: +21 °C
Minimum: +6 °C

Az átmenetileg megnövekvő gomoly- és fátyolfelhőzet mellett legalább több órára kisüt a nap. Csapadék nem valószínű. A délnyugati, déli szelet élénk, helyenként erős, főként az Északnyugat-Dunántúlon viharos lökések kísérik. A legmagasabb nappali hőmérséklet 18 és 25 fok között várható. Késő estére általában 12 és 17 fok közé hűl le a levegő. Az időjárás most a hidegfrontra érzékenyeket érinti különösképpen rosszul.

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Hogy érzed most magad fizikailag?

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Milyen most a lelkiállapotod?

Hogy érzed magad?

Legjobban:
Legrosszabbul:
Kezdjük újra