Gyógyíthatóvá válik az izomsorvadás?

Kövesse a HáziPatika Facebook oldalát!

Egy injekció hatására újratermelődhet a hiányzó fehérje a Duchenne-féle izomdisztrófiában.

A Duchenne-féle izomsorvadás jelenleg gyógyíthatatlan betegség, ami minden 3,500 férfiból egyet érint, és általában 30 éves korra halálhoz vezet. Lényege az izom szerkezetében kulcsszerepet játszó disztrofin nevű fehérje genetikailag kódolt termelési zavara, ami az izomzat fokozatos sorvadásához vezet.

A College London Egyetem kutatói nemrég az úgynevezett antiszensz oligonukleotidok használatával figyelemreméltó eredményeket értek el. Ez a molekula a hibás génszakaszok átugrásával lehetővé teszik a disztrofin termelését.A The Lancet Neurology legújabb számában közöltek szerint hét gyermeknek adták be az AVI-4658 elnevezésű oligonukleotidot tartalmazó injekciót. Beszámolójuk szerint minden egyes kezelt izomban ki tudták mutatni a disztrofin-termelés növekedését. "Az AVI-4658 izomba fecskendezése biztonságos - írják a kutatók. Megfigyeléseinkre alapozva ezután a szer intravénás adagolásának hatását fogjuk vizsgálni."

 Az új kezelés egyelőre mindössze a páciensek 13 százalékánál hatásos, de a kutatók bizakodóak, hogy hasonló molekulák alkalmazásával kiterjeszthető lesz a páciensek legalább 70 százalékára.
Gyere és fuss az életmódváltókkal!
Ha kérdése van, kérdezzen szakértőnktől!

Kérdezzen Ön is!

Szakértőink által már megválaszolt kérdések száma:

Orvos válaszol
Aktuális
Munkahelyi stressz tesztStressz

Munkahelyi stressz tesztFeszült? Úgy érzi, túl stresszes az élete?

Az álmok valóra válnak. Cukorbetegként isCukorbetegség

Az álmok valóra válnak. Cukorbetegként isAz utóbbi 12 évben megduplázódott a cukorbetegek száma Magyarországon

	Kiknek jók az energiamentes édesítőszerek?Édesítőszerek

Kiknek jók az energiamentes édesítőszerek?A tudatosan táplálkozók számára is jó választás

Ez történik, ha átvilágítanakArctisztítás

Ez történik, ha átvilágítanakMelyik képalkotó eljárás miben segít?

BokarándulásSérülések

BokarándulásEzért kell komolyan venni!

Humánmeteorológia

Humanmeterológia szolgaltatója

Fronthatás:
Nincs front

Maximum:
+28, +34 °C
Minimum:
+13, +21 °C

Hazánkban szerdán délelőtt a Dunántúlon növekedni, illetve vastagodni kezd a felhőzet, máshol még jellemzően derült lesz az ég.

Egészséget befolyásoló hatások:
közepes, erős

Részletes adatok és előrejelzés

Tekintse meg az időjárási frontokat!Térképezze fel a pollen adatokat!

Gyógyszerkereső

GyógyszerHatóanyag