Génterápia műkromoszómával?

Kövesse a HáziPatika Facebook oldalát!

A génterápia évtizedes ígérete sokakat kecsegtetett gyógyulással, de az átütő siker még mindig várat magára. Pedig ma már sok betegség esetében ismerjük a molekuláris mechanizmusokat.
Egy aprócska fehérjemolekula hibája, léte vagy nem léte például súlyos immunhiányt okozhat, a fehérjékre vonatkozó információkat pedig a génjeink hordozzák. Elméletben tehát jó lehetőségnek tűnik a génterápia. Az eddigi gyakorlat viszont nem a várt eredményt hozta, pedig a világon rengetegen kutatják, hogy miként lehetséges a genetikai információ torzulását, egy adott fehérje hibáját helyesen működő gén bevitelével helyrehozni.
A genetikai kutatások hazai fellegvára az MTA Szegedi Biológiai Közponja, ahol Hadkaczky Gyula kutatócsoportja a mesterséges kromoszóma előállításában ért el világszerte elismert eredményeket. A Deltában ő magyarázza a génterápia jelenlegi mechanizmusát:
" Ahhoz, hogy a terápiás genetikai információhordozókat bevigyük a sejtekbe, és azok ott megfelelően működjenek, tehát valóban gyógyítani lehessen, különböző hordozóeszközökre van szükség. Jelenleg az általánosan használt ilyen génhordozók azok módosított vírusok, amelyek nagyon hatékonyan jutnak be a sejtekbe".
Egyetlen ilyen génterápiás eljárást alkalmaznak még csak a gyakorlatban, de az már kiderült, hogy a módszernek súlyos mellékhatása is lehet. Az immunhiányt ugyan mindegyik betegnél sikerült megszüntetni, a génbevitelhez használt vírus azonban a betegek nagy részénél úgy épült be a szervezetbe, hogy közben leukémiát okozott. A megoldás a mesterséges kromoszóma lehet, hiszen ez egy olyan génhordozó, amely nem épül be az eredeti génállományba, hanem azon kívül fejti ki hatását. Ilyen mesterséges hordozó lehet a szegedi kutató műkromoszómája.
" A mesterséges kromoszóma olyan üres kromoszóma, amelyben ötven-kétszáz üres fiók van, amit mi tetszés szerint feltölthetünk akár egymást követő ismétlésekben is különböző, vagy egy ugyanazon fehérje génjének több példányával. Jelenleg nincsen a világon még egy ilyen mesterséges kromoszómarendszer, ahol megoldható lenne az ilyan többszörös és ismételt genetikai információkkal való feltöltés megoldható lenne".
Ha tehát a hiányzó gént műkromoszómával visszük be a sejtbe, az kifejti hatását, de nem károsodik az eredeti génállomány. Ahhoz azonban, hogy gyógyításra is alkalmas legyen, a műkromoszóma és az őssejt-technológia összeházasítására van szükség. Szegeden elkészítettek egy olyan mesterséges kromoszómát, amely a hiányzó fehérje génjét hordozza, és a mesterséges kromoszómát átvitték egér embrionális őssejtekbe. Ezáltal olyan embrionális őssejt vonalakat, terápiás őssejt vonalakat hoztak létre, amelyek minden tekintetben ugyanolyanok, mint egy egér sejt, csak hordozzák még az a mesterséges kromoszómát, aminek az egyetlen genetikai információtartalma az eddig hiányzó gén.
Az egereken végzett kísérlet sikeres volt, azok az embriók, amelyekbe a mesterséges kromoszómát tartalmazó őssejteket ültették, háromszor tovább éltek, mint fehérjehiányos társaik. A műkromoszóma egy bőrszínváltozást okozó gént is tartalmazott, így szabad szemmel is követni lehet a beépülés sikerességét. A szegedi kutatók a kísérletek folytatásán gondolkodnak, hiszen az már bebizonyosodott, hogy a műkromoszóma alkalmas lehet génterápiás kezelésekre. Klinikai alkalmazásra is felhasználható módszer előkészítését tervezik, amellyel talán számos genetikai eredetű betegség leküzdhető lesz majd.
hirado.hu/Delta
(2008.02.21. 08:11)
Gyere és fuss az életmódváltókkal!
Ha kérdése van, kérdezzen szakértőnktől!

Kérdezzen Ön is!

Szakértőink által már megválaszolt kérdések száma:

Orvos válaszol
Foglalj orvost!
Aktuális
Munkahelyi stressz tesztStressz

Munkahelyi stressz tesztFeszült? Úgy érzi, túl stresszes az élete?

Az álmok valóra válnak. Cukorbetegként isCukorbetegség

Az álmok valóra válnak. Cukorbetegként isAz utóbbi 12 évben megduplázódott a cukorbetegek száma Magyarországon

	Kiknek jók az energiamentes édesítőszerek?Édesítőszerek

Kiknek jók az energiamentes édesítőszerek?A tudatosan táplálkozók számára is jó választás

Ez történik, ha átvilágítanakArctisztítás

Ez történik, ha átvilágítanakMelyik képalkotó eljárás miben segít?

BokarándulásSérülések

BokarándulásEzért kell komolyan venni!

Humánmeteorológia

Humanmeterológia szolgaltatója

Fronthatás:
Hidegfront

Maximum:
+18, +26 °C
Minimum:
+14, +20 °C

Hazánkban vasárnap délelőtt a Tiszántúlon a vékonyabb felhőzet mellett némi napsütésre is számíthatunk, másutt erősen felhős, borult lesz az ég.

Egészséget befolyásoló hatások:
gyenge, közepes

Részletes adatok és előrejelzés

Tekintse meg az időjárási frontokat!Térképezze fel a pollen adatokat!

Gyógyszerkereső

GyógyszerHatóanyag